Hoffnung für Muskelschwundpatienten

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Therapieansatz für Duchenne- und Beckerpatienten in Aussicht

Rom – Eine Forschergruppe unter Führung von Pier Lorenzo Puri vom Dulbecco Telethon Institute http://www.telethon.it/ricerca hat zwei neue Molekularinterruptoren entdeckt, die in der Lage sind, Stammzellen zur Regeneration von Muskelgewebe zu animieren. Damit ergeben sich neue Hoffnungen für Patienten, die unter einer Muskeldystrophie vom Typ Duchenne oder Becker (DMD/DMB) leiden.
Bei diesen Pathologien handelt es sich um seltene Krankheiten, die von einer Mutation des für die Dystrophinbildung verantwortlichen Gens ausgelöst wird. Sie werden vom X-Chromosom der Mütter übertragen und treffen durchschnittlich einen von 3.500 männlichen Neugeborenen . Für die derzeit bekannten Fälle gab es bisher keine spezifische Therapie. “Normalerweise erfolgt die Muskelregeneration über die sogenannten Satellitenzellen, eine Art adulter Stammzellen, die sich im Muskelgewebe befinden. Im Fall der Verletzung eines Skelettmuskels werden diese Zellen aktiviert, was anschließend zu einer Zellvermehrung und Verschmelzung mit den Muskelfasern führt”, so Puri.

“Bei diesem Vorgang wird das in den Zellen enthaltene Chromatin so differenziert und ummodelliert, dass die für die verschiedenen Phasen der Muskelregenerierung verantwortlichen Gene selektiv angesprochen werden können,” so der italienische Wissenschaftler weiter. Die Satellitenzellen verändern ihren Zustand dahingehend, dass aus “ruhenden” Stammzellen differenzierte Muskelzellen mit all ihren spezifischen genetischen Eigenschaften werden. Sie sind dadurch imstande, sich mit dem verletzten Muskel zu vereinen und ihn zu reparieren.

Die Untersuchung über die Wirkungsweise der Muskeldystrophie ist von der Elternvereinigung Patent Project Onlus http://www.parentproject.org finanziert worden. Einzelheiten dazu werden in der Fachzeitschrift “Molecular Cell” veröffentlicht. Harald Jung

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